人体内的血液成分处于一种不断的新陈代谢中，老的细胞被清除，生成新的细胞，骨髓的重要功能就是产生生成各种血细胞的干细胞，这些干细胞通过分化再生成各种血细胞如红细胞、白细胞、血小板、淋巴细胞等，简单的说骨髓的作用就是造血功能。因此，骨髓对于维持机体的生命和免疫力非常重要。
限制骨髓移植应用的关键因素是缺少供者。因为仅25％～30％的病人有可能提供HLA相配同胞供者的细胞，故需寻找替代途径。通常存在两种可能性。
(1)可从活着的无血缘关系的供者取得骨髓，因为取骨髓的步骤简单而安全。对任何受者来说，找到真正HLA相配供者的可能性也随之增加。
(2)可采用有血缘关系的供者，他们的HLA并不完全相同，但可增加移植的机会。采用上述任何一种其结果提示患急性，慢性白血病和再生障碍性贫血病人接受移植后，30％～40％可长期无疾病地存活，明显低于应用HLA相同的同胞骨髓移植。
骨髓移植的并发症主要是感染。细菌，霉菌，病毒感染，肝脏并发症 ，肾脏并发症：出血性膀胱炎，中枢神经系统并发症，药物所致，心血管系统并发症，高血压。消化道并发症，恶心呕吐，口腔黏膜溃疡。
骨髓移植较普通化疗的优越性在急性白血病得以充分体现，这种疗法可使急性白血病患者的无病生存率显著提高。据Fred Hutchinson癌症研究中心与IBMTR的大宗病例分析，AML在第一次缓解接受ALLo-BMT后，3年无病生存率可达50％左右，而同期化疗病人的3年无病生存率仅18-27％。BMT疗效受多种因素影响，主要有：
1、BMT时机选择：第一次缓解BMT疗效优于第二次缓解期。Brotint等(1988)比较AL患者第一次缓解期及第二次缓期BMT结果，发现第一次缓解期BMT后患者5年复发率为21％±11％，5年无病存活率46％±9％。第二次缓解期BMT后患者5年复发率及存活率则分别是56％及22％。IBMTR及西雅图的资料亦有类似结果。因此，急性白血病患者宜在第一次完全缓解期进行BMT。
2、疾病本身的性质：BMT疗效与分型的关系不甚明确，似乎是AML疗效优于ALL，对于ALL患者，下列指标可以认为是高危因素。(1)年龄小于2岁或大于15岁，初诊时周围血白细胞>50×109/L，(2)有中枢神经系统白血病，(3)T细胞型或有特殊细胞遗传学改变的ALL，(4)对AML患者，初诊时白细胞计数>75×109/L，或为M4，M5患者，预后差。
3、患者的年龄及一般情况：年龄越大，脏器功能越差，BMT后发生各种合并症尤其是GVHD的可能性亦越大。因此，对于45岁以上的患者进行异基因骨髓移植谨慎，50岁以上一般不再进行异基因骨髓移植。
预防的重点在于预防移植失败和术后并发症，可从以下几个方面加以预防：
1、严密观察病情变化注意有无发热、感染、出血或移植物抗宿主病的症状
2、观察尿量、尿色、尿pH，大便次数、量、颜色性质，并协助送验、作培养等
3、营养护理给予高蛋白、高热量、高维生素饮食，调节目昧，鼓励多进食、多饮水，保持大便通畅必要时提供肠道外高营养
4、严格执行无菌操作及无菌护理
5、严格执行洁净室规则，保持无菌环境
6、做好成分输血护理
骨髓移植前要对骨髓移植受者进行全面检查和准备包括：
①原发病的情况。
②重要脏器功能（如心、肺、肝、肾）检查。
③清除口、腔、耳、鼻、咽喉、眼、皮肤等处的慢性感染灶。
④供受者之间进行HLA配型和混合淋巴细胞培养。
⑤供者的血型（ABO血型及其它血型）。
⑥肝炎相关抗原与抗体检查。
⑦巨细胞病毒（CMV）、单纯疱疹病毒（HSV）、水痘带状疱疹病毒（HZV）。
⑧EB病毒抗体检查。
骨髓移植饮食方面要注意以下几点：
宜食：粳米、标准粉、鸡蛋、牛奶、鸡肉、猪瘦肉、动物肝、菜花、卷心菜、茄子、扁豆、胡萝卜、黄瓜、番茄、香菇、香蕉、苹果、鲫鱼、带鱼等；少食，烤麸，水面筋、富强粉、小米、雪菜、榨菜、香肠、叉烧肉、鸽肉、鹌鹑蛋、咸鱼类、芝麻油、蛋糕、白糖、巧克力、醋、味精等。
忌食：油面筋、油条、辣椒、啤酒、白酒、葡萄酒、油炸食品、熏烤食品、辛辣食品，动物内脏等。
异基因骨髓移植，它需有与患者人类白细胞抗原(HLA)相匹配的同胞兄弟、姐妹以及极少数的无亲缘关系的供髓者所输入的异体骨髓，或家庭成员间如父母和子女的骨髓移植。以及与患者HLA不很匹配的无关供者的骨髓。非同胞的兄弟姐妹虽HLA相匹配，但易发生轻重不等的移植物抗宿主病(GVHD)，尤其在后一种情况更严重。另一类为同基因骨髓移植，即极少数的同卵双胎孪生兄弟或姐妹间的骨髓移植。
还有一类为自体骨髓移植(ABMT)。此类骨髓移植开展较晚，80年代应用于临床。用自身的骨髓，不需供髓者，此法简便，易于推广，可用于独生子女，并且无GVHD的发生。用于白血病，淋巴瘤和多种实体瘤的治疗。
人类白细胞抗原(HLA)基因位点同时存在于两条第6号染色体的短臂上，每条上又由紧密连锁的复杂的基因位点组成。每个位点都由几个或几十个等位基因中的一个组成。在细胞膜上，目前所发现的抗原已有200种左右。在实验室目前所能检测到的HLA抗原只有HLA-A-B-C、-D/DR 这几大类。实验室所测得两人之间这几种抗原相符合，不等于两人的全部抗原中没有不相符之处。在同胞兄弟、姐妹中从父母各接受一条染色体上每种基因的一个，所以是单倍体基因遗传。同胞兄弟姐妹间基因配合方式完全相同率仅占25％，父母与子代间总有一个单一型染色体上HLA的A、B等位点的配合不同，故除同卵的孪生兄弟或姐妹外，家庭成员间及无关供者间HLA相匹配的机率是极少的。
HLA最初是作为人类的主要组织相容性复合物(MHC)被发现的，其基因编码所表达的抗原，参予控制免疫识别及细胞亚群间相互作用,故HLA不相匹配对移植物与受者组织之间的相互排斥有影响。临床上一方面可产生移植物不能植活，另一方面可产生轻重不等的急性与慢性移植物抗宿主病，表现为皮肤、肝脏和胃肠道病变，严重者可导致死亡。因此，HLA的组织配型对供髓者的选择和骨髓移植的成功与否，是重要环节之一。
约60％的成人急性白血病患者，经过异基因或同基因骨髓移植可达3年以上长生存期，部分已达5～6年以上。在慢性粒细胞白血病慢性期，约80％的病人可存活3年以上，部分已存活5～6年以上，可谓根治。有人比较了只用常规联合化学治疗，不做骨髓移植的急性白血病，仅有10～15％的人存活到3年，平均生存期仅一年左右。慢性粒细胞白血病的生存期平均3～4年，病程虽缓慢，但用目前化疗方法无根治的可能。因此，骨髓移植所取得的疗效较常规化疗为佳。对淋巴瘤及其他实体瘤应用自体骨髓移植亦可达到根治的目的。